Moderna vừa công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đầu tiên đối với một liệu pháp ung thư mRNA cá nhân hóa, qua đó khiến cổ phiếu hãng tăng vọt khoảng 177% chỉ trong một phiên giao dịch. Sau thành công với vaccine Covid-19, kết quả này được xem là bước tiến quan trọng trong nỗ lực tìm động lực tăng trưởng mới của công ty ở mảng ung thư.

Theo Decrypt ngày 19/8 (giờ địa phương), Moderna cho biết thử nghiệm giai đoạn 3 INTerpath-001, sử dụng intismeran autogene kết hợp với thuốc miễn dịch Keytruda của Merck, đã hoàn thành hai tiêu chí đánh giá chính.

Thử nghiệm được thực hiện trên bệnh nhân u hắc tố giai đoạn 2B đến 4 đã được phẫu thuật cắt bỏ khối u. Theo Moderna, phác đồ phối hợp đạt mục tiêu ở cả hai chỉ số chính là thời gian sống không tái phát và thời gian sống không di căn xa.

Đây được xem là lần đầu tiên một liệu pháp neoantigen cá nhân hóa cho kết quả tích cực ở thử nghiệm giai đoạn 3. Đồng thời, cũng là lần đầu một liệu pháp điều trị ung thư dựa trên mRNA chứng minh được hiệu quả ở giai đoạn thử nghiệm này.

So với liệu pháp đơn trị bằng Keytruda, hiện là tiêu chuẩn điều trị, phác đồ phối hợp cho kết quả tốt hơn ở cả hai tiêu chí chính. Trong điều trị bổ trợ nhằm ngăn bệnh tái phát sau phẫu thuật, đây cũng là lần đầu một liệu pháp neoantigen cá nhân hóa cho thấy lợi ích lâm sàng có ý nghĩa so với một thuốc miễn dịch trị liệu chủ lực đang được sử dụng rộng rãi.

Điểm khác biệt lớn nhất của intismeran autogene là liệu pháp này được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân. Thay vì dùng một sản phẩm sản xuất hàng loạt, Moderna phân tích các đột biến trong khối u để tạo ra một công thức mRNA cá nhân hóa.

Loại mRNA này kích thích cơ thể tạo ra các đoạn protein đặc hiệu, giúp hệ miễn dịch nhận diện tế bào ung thư. Khi kết hợp với Keytruda, hiệu quả điều trị được tăng cường. Keytruda là thuốc ức chế PD-1, có tác dụng giải phóng cơ chế kìm hãm miễn dịch mà tế bào ung thư lợi dụng để né tránh sự tấn công của hệ miễn dịch. Cả hai liệu pháp đều hướng tới mục tiêu giúp cơ thể phát hiện và loại bỏ các tế bào ung thư có thể còn sót lại sau phẫu thuật.

Thị trường lập tức phản ứng với thông tin này. Cổ phiếu Moderna tăng 177% so với phiên trước, chốt ở mức 174,38 USD. Cổ phiếu Merck, hãng sở hữu Keytruda, cũng tăng theo.

Một yếu tố khác góp phần khuếch đại đà tăng là tỷ lệ bán khống cao của Moderna. Sau giai đoạn bùng nổ nhờ vaccine Covid-19, những lo ngại về kết quả kinh doanh và triển vọng tăng trưởng khiến cổ phiếu hãng nằm trong nhóm vốn hóa lớn có tỷ lệ bán khống cao, với tỷ lệ cổ phiếu bị bán khống trên lượng cổ phiếu lưu hành ở mức 13,5%.

Khi giá cổ phiếu tăng mạnh, mức lỗ tạm tính của giới đầu tư bán khống cũng phình lên khoảng 4,8 tỷ USD. Nếu các vị thế bán khống phải mua lại cổ phiếu đã vay để cắt lỗ, giá có thể tiếp tục bị đẩy lên, tạo ra hiện tượng “short squeeze”. Peter Hillerberg, đồng sáng lập ORTEX, cho biết mức lỗ trên mỗi cổ phiếu bán khống đã tăng lên gần 100 USD và áp lực này có thể kích hoạt một đợt short squeeze.

Dù vậy, kết quả thử nghiệm hiện tại không đồng nghĩa thuốc sẽ được thương mại hóa ngay lập tức. Moderna và Merck cho biết sẽ tiếp tục theo dõi thêm các chỉ số, trong đó có tổng thời gian sống và các tiêu chí phụ khác chưa được công bố.

Diễn biến tiếp theo được thị trường chú ý là liệu kết quả này có đủ sức thay đổi tiêu chuẩn điều trị bổ trợ cho bệnh nhân u hắc tố sau phẫu thuật hay không. Bên cạnh đó, giới đầu tư cũng đang theo dõi khả năng công nghệ mRNA cá nhân hóa có thể chứng minh hiệu quả ở các loại ung thư khác ngoài u hắc tố.

Sau khi chứng minh tiềm năng của công nghệ mRNA với vaccine Covid-19, Moderna hiện được đặt kỳ vọng sẽ mở ra một thị trường mới với các liệu pháp cá nhân hóa nhắm vào đặc điểm ung thư của từng bệnh nhân. Nếu kết quả giai đoạn 3 này tiếp tục được tái lập trong các thử nghiệm tiếp theo và được mở rộng chỉ định, phạm vi ứng dụng của mRNA có thể được mở rộng từ vaccine phòng bệnh truyền nhiễm sang điều trị ung thư.