Moderna và Merck cho biết vaccine ung thư mRNA cá thể hóa do hai hãng cùng phát triển đã giúp giảm 42% nguy cơ tái phát hoặc tử vong ở bệnh nhân u hắc tố sau phẫu thuật, theo kết quả thử nghiệm lâm sàng pha 3.

Theo Ars Technica ngày 22/10 (giờ địa phương), hai công ty đã xác nhận kết quả tích cực của nghiên cứu và đang làm việc với cơ quan quản lý về quy trình phê duyệt.

Thử nghiệm được thực hiện với 1.137 bệnh nhân u hắc tố giai đoạn 2B đến 4, đều đã được phẫu thuật cắt bỏ khối u. Người tham gia được phân nhóm theo tỷ lệ 2:1: một nhóm dùng kết hợp vaccine mRNA cá thể hóa intismeran với thuốc miễn dịch Keytruda của Merck, nhóm còn lại dùng Keytruda kèm giả dược.

Sau hai năm theo dõi, nhóm sử dụng phác đồ intismeran - Keytruda có nguy cơ tái phát hoặc tử vong thấp hơn 42% so với nhóm dùng Keytruda - giả dược. Tỷ lệ sống không tái phát ở nhóm phối hợp đạt 82,2%, trong khi nhóm đối chứng là 70%.

Nguy cơ di căn xa hoặc tử vong cũng giảm 38%. Tỷ lệ sống không di căn xa lần lượt là 88,5% ở nhóm phối hợp và 80,2% ở nhóm đối chứng.

Intismeran còn được biết đến với các tên gọi mRNA-4157 hoặc V940. Vaccine này được thiết kế bằng cách so sánh thông tin di truyền giữa tế bào ung thư và tế bào bình thường của từng bệnh nhân, sau đó sàng lọc tối đa 34 đột biến đặc hiệu của khối u và mã hóa các dữ liệu này vào mRNA tổng hợp để tạo vaccine.

Cách tiếp cận này nhằm kích hoạt hệ miễn dịch nhận diện và tấn công chọn lọc tế bào ung thư theo từng cá thể.

Hai công ty trước đó đã công bố thử nghiệm pha 3 đạt kết quả tích cực vào tháng 8, nhưng dự kiến chưa công khai dữ liệu chi tiết cho đến khi báo cáo tại một hội nghị khoa học. Tuy nhiên, do dữ liệu xuất hiện trước thời điểm công bố chính thức, hai bên đã quyết định công bố kết quả.

Chi tiết nghiên cứu sẽ được trình bày tại hội nghị của Hiệp hội Ung thư châu Âu ở Madrid, Tây Ban Nha. Bài báo khoa học về nghiên cứu này cũng đã được chấp nhận đăng trên New England Journal of Medicine.

Tổng giám đốc Moderna, Stephane Bancel, đánh giá kết quả lần này là một cột mốc quan trọng đối với định hướng phát triển các liệu pháp ung thư “may đo” theo từng khối u. Trong khi đó, Dean Li, lãnh đạo Merck Research Laboratories, cho rằng đây là thử nghiệm pha 3 đầu tiên cho thấy mức cải thiện có ý nghĩa so với tiêu chuẩn điều trị bằng Keytruda ở bệnh nhân u hắc tố đã phẫu thuật cắt bỏ khối u.

Dù vậy, mức hiệu quả ghi nhận trong thử nghiệm lần này thấp hơn kết quả theo dõi 5 năm của nghiên cứu pha 2 được công bố trước đó. Ở nghiên cứu pha 2, phác đồ phối hợp giúp giảm 49% nguy cơ tái phát hoặc tử vong, đồng thời giảm 59% nguy cơ di căn xa hoặc tử vong.

Ngay trong thử nghiệm pha 3, dữ liệu về thời gian sống toàn bộ cũng chưa đủ chín muồi để đưa ra kết luận.

Tuy nhiên, kết quả hiện tại vẫn cho thấy tiềm năng của liệu pháp mRNA cá thể hóa như một hướng tiếp cận mới trong điều trị ung thư. Khả năng đưa phương pháp này vào thực tế sẽ phụ thuộc vào quá trình thẩm định và phê duyệt của cơ quan quản lý.