Anthropic ngày 28/10 cho biết đã mua lại Mithril Medicine, một startup công nghệ sinh học chỉ có một nhân sự chính thức và vận hành với sự hỗ trợ của AI, qua đó trực tiếp tham gia vào lĩnh vực phát triển thuốc cho bệnh hiếm. Công ty đặt mục tiêu ứng dụng AI xuyên suốt từ khâu tìm kiếm ứng viên thuốc đến quản lý thí nghiệm, qua đó tái định hình quy trình R&D trong ngành dược.

Theo ITmedia của Nhật Bản, Anthropic đã thâu tóm Mithril Medicine, startup phát triển thuốc cho các dạng loạn dưỡng cơ hiếm ở trẻ em, đồng thời triển khai chương trình phát triển thuốc nội bộ.

Thương vụ được hoàn tất từ tháng 7. Nhà sáng lập Cody Tranbarger hiện là nhân viên chính thức duy nhất của Mithril Medicine. Ông sử dụng mô hình AI Claude của Anthropic để quản lý hợp đồng với 11 tổ chức nghiên cứu bên ngoài, điều phối tiến độ thí nghiệm, vận hành hậu cần và phân tích dữ liệu.

Với cách làm này, Mithril Medicine đã đưa các ý tưởng điều trị vào giai đoạn thử nghiệm trên động vật trong chưa đầy 18 tháng. Hai trọng tâm nghiên cứu hiện nay là loạn dưỡng cơ bẩm sinh liên quan LAMA2 và alpha-dystroglycanopathy, đều là những bệnh hiếm gây suy giảm nghiêm trọng chức năng cơ.

Nhóm nghiên cứu đang phát triển một kháng thể lưỡng đặc hiệu có thể đồng thời gắn với hai loại protein, nhằm khôi phục chức năng kết nối giữa sợi cơ và các mô xung quanh.

Trong thử nghiệm tiêm kháng thể nguyên mẫu suốt 6 tuần trên chuột mang bệnh liên quan LAMA2, sức nắm và sức cơ ở một số nhóm thử nghiệm cao hơn khoảng gấp đôi so với nhóm đối chứng. Tỷ lệ sống cũng được cải thiện, dù chưa phục hồi về mức của chuột bình thường.

Claude tiếp tục được sử dụng ở giai đoạn nghiên cứu tiếp theo. Nhóm đã đưa vào hệ thống bộ dữ liệu sản xuất dài 341 trang liên quan đến 113 kháng thể ứng viên, và Claude hoàn tất việc phân loại các mẫu cần thử nghiệm cũng như các ứng viên cần tinh chế thêm trong chưa đầy 8 phút.

Dù vậy, quá trình này cũng ghi nhận sai sót. Một số email do Claude soạn đã ghi nhầm số lượng kháng thể, và ít nhất 3 email như vậy vẫn được gửi tới các tổ chức nghiên cứu bên ngoài dù đã qua bước rà soát của con người.

Anthropic xem đây là trường hợp đầu tiên của mô hình phát triển thuốc do một người vận hành. Sau khi gia nhập công ty, Cody Tranbarger vẫn tiếp tục nghiên cứu, đồng thời chuẩn bị phát triển thêm các liệu pháp mới cho bệnh hiếm.

Theo Anthropic, nếu quá trình xác thực ứng viên thuốc diễn ra thuận lợi, thử nghiệm lâm sàng trên người có thể bắt đầu sớm nhất vào nửa cuối năm 2028. Tuy nhiên, các kết quả hiện tại mới dừng ở giai đoạn tiền lâm sàng trên động vật và chưa được xác nhận về độ an toàn cũng như hiệu quả điều trị trên người.