美国AI公司Anthropic已收购生物技术初创公司Mithril Medicine，正式进军罕见病治疗药物研发领域。Anthropic计划将AI更深度地用于候选药物筛选、实验管理等环节，尝试改写传统制药研发流程。

据日本媒体ITmedia 10月28日报道，Anthropic表示，已收购专注于儿童罕见肌营养不良相关疗法的Mithril Medicine，并在内部推进自研新药项目。

这项收购于今年7月完成。在被收购前，公司仅有创始人Cody Tranbarger一名全职员工。借助Anthropic的AI模型Claude，Tranbarger负责对接11家外部研究机构，并处理合同管理、实验排期、物流协调和数据分析等工作。

在这一模式下，Mithril Medicine在不到18个月内将项目推进至动物实验阶段。其研究对象包括“LAMA2相关先天性肌营养不良症”和“α-肌营养连接糖蛋白病”，两者均属于会导致严重肌肉功能障碍的罕见疾病。

为恢复肌纤维与周围组织之间的连接功能，研究团队开发出一种可同时结合两类蛋白的双特异性抗体。

研究显示，在针对LAMA2相关疾病模型小鼠连续6周给予原型抗体后，部分实验组的握力和肌力约为对照组的两倍。小鼠生存率也有所改善，但仍未恢复至正常水平。

在后续研究中，Claude同样被用于研发流程。研究团队让AI分析113种候选抗体、共341页的生产制造数据，Claude在不到8分钟内完成候选项初筛，并标出需要进一步纯化的候选抗体。

不过，研究过程中也发现了AI出错的情况。例如，Claude起草的邮件曾出现抗体数量等信息填写错误的问题，其中至少3次即便经过人工复核，仍被发送给外部研究机构。

Anthropic将这一研究视为“单人新药研发模式”的首个案例。Mithril Medicine并入Anthropic后，Tranbarger仍在继续推进相关项目，同时筹备新的罕见病治疗药物研发工作。

Anthropic预计，若候选物质验证进展顺利，最快可于2028年下半年启动人体临床试验。不过，目前相关成果仍停留在早期动物实验阶段，人体安全性和疗效尚未得到验证。