[디지털투데이 박종헌 기자] 헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스’의 당뇨병성 신경병증(DPN) 미국 임상 3-2상 중간평가와 관련해 iDMC(독립데이터모니터링 위원회)로부터 추가자료를 요청받았다.

원래대로라면 iDMC로부터 ▲임상 지속 ▲임상 규모 수정 ▲임상 중단 가운데 하나를 통보받고 28일 기자간담회에서 결과를 발표할 예정이었다. 하지만 iDMC가 추가자료를 요청하면서 이날 중간결과에 대한 구체적인 발표는 없었다.

김선영 헬릭스미스 대표는 이날 서울 마곡 본사에서 기자간담회를 열고 엔젠시스의 당뇨병성 신경병증 미국 3-2상 임상 현황에 대해 소개하며 이같이 밝혔다.

그는 “지난 주말 iDMC가 추가자료를 요청해 오늘 명확한 결과를 공유하는 것이 미뤄졌다”며 “이로 인해 관련 발표는 7월쯤 가능할 것 같다”고 말했다.

이어 “임상 종료까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없지만 여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다”고 덧붙였다.

2019년 갱신된 미국 식품의약국(FDA) 지침에 따르면 FDA는 임상 방법이 특정 안전 문제를 일으킬 가능성이 있을 경우 iDMC를 구성할 것을 권고한다. iDMC는 중간 단계에서 효과와 안전성 등을 평가해 임상 계속 진행이나 중단 등 권고 의견을 제시한다.

김 대표는 iDMC 추가자료 요청이 임상 실패를 의미하는 건 아니라고 선을 그었다. 김선영 대표는 추가자료와 관련된 질문을 받고 “추가 자료는 데이터 분석 과정에서 수시로 협의하는 일반적인 안전성· 유효성 데이터 요청 수준으로 크리티컬(critical)한 내용은 아니었다”며 “7월 중 결과 통보를 받을 수 있도록 iDMC와 긴밀히 대화하고 있다”고 강조했다.

엔젠시스는 혈관이 막히거나 신경이 손상되어 나타나는 질환들(당뇨병성 신경병증, 당뇨병성 족부궤양, 근위축성 측삭경화증, 허혈성 심장질환)을 치료 목표로 하는 유전자치료제다.

약물 투여 부위 근육세포에서 치료단백질 HGF가 발현되고, 이 HGF 단백질이 신생혈관 형성 및 신경세포 재생을 촉진하는 작용원리를 갖는다. 현재 미국에서 당뇨병성 신경병증을 대상으로 임상 3상을 진행하고 있다.

특히 이 가운데 2번째 임상인 3-2상 중간 평가를 앞두고 있다. 2020년 6월 개시한 3-2 임상은 28일 현재 기준 환자 152명 가운데 134명 등록을 완료해 이제 18명이 남은 상황이다.

김 대표는 엔젠시스 3-2상 탑라인 결과가 내년 1분기 발표될 것이라고 밝혔다. 또 조만간 3-3상 임상을 시작할 계획이다. 3-3상은 3-2상과 환자 규모(152명)는 같지만 미국 외 유럽으로 임상 지역이 확대되고 투약 횟수도 3회로 늘어난다.

한편 헬릭스미스는 2022년 하반기에서 2023년 사이 퀀텀점프(대약진) 하는 게 목표라고 했다. 이를 엔젠시스를 비롯한 신약 후보물질 기술수출, 바이오 플랫폼 사업 등을 통해 실현하겠다는 설명이다.

적극적 신약 개발을 통해 엔젠시스(VM202)의 가치보다 더 큰 규모의 후보물질을 확보하고 재무이익을 추구한다는 계획이다.

현재 보유한 파이프라인 가운데 퇴행성 근육손상 질환을 타겟으로 하는 ‘NM101’, 신경근육 질환을 타겟으로 하는 ‘VM301’를 소개했다. CAR-T(키메라 항원 수용체-T세포) 연구개발 자회사 카텍셀의 후보물질 가운데 난소암을 타겟으로 하는 ‘CX804’와 대장암을 타겟으로 하는 ‘CX801’은 내년 임상시험 계획(IND) 제출을 목표로 하고 있다. 

천연물 파이프라인의 경우 혈당조절 치료물질 ‘HX107’, 전립선건강 치료물질 ‘HX109’, 여성갱년기건강 ‘HX112’가 임상시험 진입을 목전에 두고 있다.

김선영 대표는 “엔젠시스급의 후보물질 다수를 개발하고 있다”며 “적극적인 신약 개발을 통해 엔젠시스 가치보다 더 큰 규모의 후보물질을 확보하고 재무이익을 추구하겠다”고 전했다.