이엔셀이 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청했다. 이번 임상은 식품의약품안전처(MFDS)의 승인을 받아 진행될 예정이다.
임상시험은 1b상과 2a상으로 나뉘어 진행된다. 1b상은 삼성서울병원에서 진행되며, 2a상은 삼성서울병원, 강북삼성병원, 강동경희대학교의대병원, 동국대학교의과대학경주병원에서 실시된다. 1b상에서는 EN001의 반복 투여 안전성과 내약성을 평가해 최대내약용량(MTD) 및 제2상 임상시험 권장용량(RP2D)을 결정한다. 2a상에서는 베이스라인 대비 24주 시점의 CMTNSv2 변화량을 통해 위약 대비 EN001의 유효성을 평가한다.
1b상은 단일기관, 공개, 용량 증량(3+3) 방식으로 진행되며, 2a상은 다기관, 무작위배정(1:1), 이중 눈가림, 위약대조 방식으로 진행된다. 투여량은 체중 기준으로 계산되며, 4주 간격으로 2회 반복 투여된다. 1b상에서는 EN001 1.25×10의6승 cells/kg과 2.5×10의6승 cells/kg 두 개 코호트로 나뉘어 진행되며, 2a상에서는 시험군(EN001 1.25×10의6승 cells/kg)과 대조군(위약)으로 나뉜다.
1차 평가 지표는 1b상의 경우 용량제한독성(DLT) 및 투여 중단 관련 약물이상반응이며, 2a상은 베이스라인 대비 24주 시점의 CMTNSv2 점수 변화량이다. 통계분석은 DLT 발생 빈도와 백분율, 이상사례 발생률 및 신뢰구간을 제시하는 방식으로 진행된다.
임상시험은 임상시험심사위원회 승인일로부터 약 36개월 이내에 완료될 예정이며, 목표 시험대상자 수는 1b상 최대 12명, 2a상 14명이다. 이엔셀은 기존 1b상 임상시험에서 2a를 연계한 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청했다.
투자판단관련주요경영사항(임상시험계획변경승인신청)(샤르코마리투스(CharcotMarieToothdisease,CMT)1A형환자를대상으로EN001의유효성및안전성을평가하기위해1b/2a상임상시험계획변경승인을신청)
| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. | |
| 1. 제목 | 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 질환을 대상으로 EN001의 안전성 및 유효성 평가를 위한 제1b/2a상 임상시험(제1b상: 공개, 용량 증량, 단일기관; 제2a상: 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조, 다기관) |
| 2) 임상시험단계 | 임상 1b/2a 상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 대한민국 식품의약품 안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 1b : 삼성서울병원 2a : 삼성서울병원, 의료법인 삼성서울의료재단강북삼성병원, 강동경희대학교의대병원, 동국대학교의과대학경주병원 | |
| 6) 대상질환 | 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자 | |
| 7) 변경승인신청일 | 2025-08-18 | |
| 8) 등록번호 | 접수번호: 20250146483 | |
| 9) 임상시험 목적 | 1. 일차 목적 - 제1b상 임상시험: EN001 반복 투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(maximum tolerated dose, MTD) 및 제2상 임상시험의 권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정 - 제2a상 임상시험: 베이스라인(visit 2) 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도 (charcot-marie-tooth neuropathy scale version 2, CMTNSv2)의 변화량을 통하여 위약 대비 EN001의 유효성을 평가 2. 이차 목적 - 제1b상 임상시험: CMTNSv2, CMT examination score (CMTES), 기능 장애 척도(functional disability scale, FDS) 등을 통하여 EN001의 유효성을 탐색 - 제2a상 임상시험: 베이스라인 대비 각 시점별 CMTNSv2, CMTES, FDS 등을 통하여 위약 대비 EN001의 기타 유효성과 안전성을 평가 3. 탐색적 목적 (제2a상 임상시험에 해당) 임상시험용 의약품 투여 후 확보한 혈액샘플을 추후 바이오마커 탐색 분석에 사용 | |
| 10) 임상시험 방법 | - 제1b상: 단일기관, 공개, 용량 증량(3+3) - 제2a상: 다기관, 무작위배정(1:1), 이중 눈가림, 위약대조 - 투여량: 4주 간격, 2회 반복 투여. 임상시험용 의약품 투여 방문의 투여일 당일에 측정된 시험대상자의 체중을 기준으로 계산 (1)제1b상 임상시험: ①Cohort 1: EN001 1.25×10의6승 cells/kg ②Cohort 2: EN001 2.5×10의6승 cells/kg (2)제2a상 임상시험: ①시험군: EN001 1.25×10의6승 cells/kg ②대조군: EN001의 위약 | |
| 11) 1차 지표 | 제1b상 임상시험 용량제한독성(dose limiting toxicity, DLT) 및 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 약물이상반응 제2a상 임상시험 베이스라인 대비 24주 시점에서 CMT 신경병척도(CMTNSv2)의 점수 변화량 | |
| 12) 1차 지표 통계분석방법 | 제1b상 임상시험 각 cohort별 용량제한독성(dose limiting toxicity, DLT) 발생 여부의 빈도와 백분율을 제시하고, 용량제한독성(DLT) 종류에 상세내역을 제시한다. 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 이상사례, 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 약물이상반응에 대해 각 cohort별로 발생 시험대상자 수, 발생률(%) 및 양측 95% 신뢰구간, 발생 건수를 제시한다. 제2a상 임상시험 유효성 평가변수에 대하여 각 투여군별 및 시점별로 기술통계량 (시험대상자 수, 산술평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값, 최댓값)을 제시하고, 양측 95% 신뢰구간을 제시한다. | |
| 13) 임상시험기간 | 임상시험심사위원회 승인일로부터 약 36개월 이내 | |
| 14) 목표 시험대상자 수 | - 제1b상 임상시험: cohort 2개, 각 cohort 당 3-6명(최대 12명) - 제2a상 임상시험: 투여군 2개, 각 군당 7명(14명) | |
| 3. 변경신청 사유 | 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해, 1b상 투여 완료, 추적관찰 중인 기존 임상시험에서 2a를 연계한 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청 | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2025-08-18 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 사실발생(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)에 임상시험계획승인신청(IND)을 한 날짜입니다. - 상기 실험설계, 대상자 수 및 시험기관은 진행에 따라 변동될 수 있습니다. - 본 임상시험계획 변경승인신청은 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해, 1b상 투여 완료, 추적관찰 중인 기존 임상시험에서 2a를 연계한 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청합니다. - 추후 임상시험계획 변경승인 시 관련 공시를 즉시 제출하겠습니다. | ||
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