[디지털투데이 박종헌 기자] GC녹십자는 파트너사인 미국 바이오텍 스페라젠(Speragen)과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 참여하는 '외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발'(EL-PFDD) 회의에 참석했다고 31일 밝혔다.

GC녹십자와 스페라젠은 지난해 7월 희귀난치성질환(SSADHD) 치료제 공동 개발 계약을 체결한 바 있다. 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증인 SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다.

EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나로, FDA가 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들과 한 자리에 모여 치료제 임상 연구를 위한 유익·위해성 평가 틀을 잡을 수 있도록 논의하는 자리다. 이번 회의에는 세계 SSADHD 환자들과 그 가족, 의료진, FDA 등 총 113명이 참석했다.

SSADHD 환자 협회는 논의된 내용을 바탕으로 연말까지 FDA에 환자들의 의견을 종합한 보고서를 제출할 예정이다. GC녹십자와 스페라젠은 이후 치료제 개발을 위한 임상 평가 기준을 수립할 계획이다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 회의는 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 우리 목표의 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.