강스템바이오텍, 퓨어스템-에이디주 임상시험 계획 변경 승인
줄기세포치료제 개발기업 강스템바이오텍(217730)이 11월 11일 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)의 반복투여 제1/2a 임상시험 계획 변경 승인을 받았다고 공시했다. 이번 임상시험은 중등도 이상의 만성 아토피피부염 환자를 대상으로 퓨어스템-에이디주의 반복투여 시 안전성과 유효성을 평가하기 위한 것이다.
임상시험은 국내에서 진행되며, 식품의약품안전처(MFDS)에서 승인받았다. 임상시험은 동국대학교 일산병원 외 여러 기관에서 실시되며, 4주 간격으로 3회 피하주사를 통해 진행된다. 제1상 임상시험은 용량군 2개로 각각 3명 또는 6명, 제2a 임상시험은 용량군 4개로 각각 30명씩 총 120명을 대상으로 한다. 임상시험은 약 80개월 동안 진행될 예정이다.
이번 변경은 제1/2a상을 세분화하여 제2a상의 임상시험 선정 및 제외 기준을 별도로 제시하고, 군간 충분한 유효성과 안전성 정보를 수집할 수 있도록 임상 디자인을 변경한 것이다. 변경승인신청일은 2025년 4월 30일이며, 변경승인일은 2025년 11월 11일이다.
투자자들은 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가를 받을 확률이 약 10% 수준임을 유의해야 한다. 임상시험과 품목허가 과정에서 기대에 미치지 못하는 결과가 발생할 수 있으며, 상업화 계획을 변경하거나 포기할 가능성이 있다.
강스템바이오텍의 주가는 11월 11일 16시 10분 기준으로 전일 대비 0.68% 하락한 1456원에 거래를 마쳤다. 최근 실적은 매출액 77억원, 영업손실 148억원, 당기순손실 80억원이다. 강스템바이오텍은 12월 결산법인으로, 해당 수치는 개별 기준으로 집계됐다.
강스템바이오텍은 2015년 12월 21일 코스닥에 상장된 기초 의약물질 제조업체다.
투자판단관련주요경영사항(임상시험계획변경승인)(퓨어스템-에이디주(FURESTEM-ADInj.)의반복투여제1/2a임상시험계획변경승인)
| 투자 유의사항 | 임상시험 약물이 의약품으로 최종허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험, 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 발생할 수 있으며, 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성이 상존합니다. 투자자는 위 사항과 수시공시 및 사업보고서를 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. | |
| 1. 제목 | 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)의 반복투여 제1/2a 임상시험계획 변경승인 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 중등도 이상의 만성 아토피피부염 환자를 대상으로 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.) 반복투여의 안전성 평가 및 유효성 탐색을 위한 제1/2a상 임상시험 A Phase Ⅰ/Ⅱa Clinical Trial to Evaluate the Safety and Explore the Efficacy of Multiple Doses of FURESTEM-AD inj. for Moderate to Severe Chronic Atopic Dermatitis |
| 2) 임상시험단계 | 국내 임상 제1/2a상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 식품의약품안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 동국대학교 일산병원 외 | |
| 6) 대상질환 | 중등도 이상의 만성 성인 아토피피부염 환자 | |
| 7) 변경승인신청일 | 2025-04-30 | |
| 8) 변경승인일 | 2025-11-11 | |
| 9) 등록번호 | 최초 승인번호 : 제12330호 본건 접수번호 : 20250082301 | |
| 10) 임상시험 목적 | 중등도 이상의 만성 아토피피부염 환자를 대상으로 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.) 반복투여 시 안전성 및 유효성을 평가한다. 제 1상 임상시험 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.) 반복투여 시 안전성 및 내약성을 평가하고 유효성을 탐색한다. 제 2a상 임상시험 저용량군에서는 위약 대비, 고용량군에서는 위약 및 단회투여 대비 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.) 반복투여 시 유효성 및 안전성을 평가한다. | |
| 11) 임상시험 방법 | 임상시험용 의약품을 양쪽상박, 양쪽 대퇴, 복부(총5군데)에 나누어, 4주 간격으로 3회 피하주사로 투여받는다. 1. 제 1상 임상시험 (1) 시험약: 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.) 5x10^7cells/1.5mL/1 vial - 저용량: 5 X 10^7cells/1.5 mL/1 vial - 고용량: 1 X 10^8cells/3 mL/2 vials 2. 제 2a상 임상시험 (1) 시험약: 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.) - 저용량: 5 X 10^7cells/1.5 mL/1 vial - 고용량: 1 X 10^8cells/3 mL/2 vials - 위약: 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)의 위약(CS10) 1.5 mL/1 vial | |
| 12) 1차 지표 | *본 임상은 1/2a임상으로 1차 지표가 아닌 평가변수로 작성하였습니다. 1. 제 1상 임상시험 1) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 가 50% 이상 감소한 대상자의 비율 (EASI 50) 2) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 가 75% 이상 감소한 대상자의 비율 (EASI 75) 3) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 의 변화율 및 변화량 4) 매 평가방문 시점 IGA 가 0 또는 1 인 대상자의 비율 5) 매 평가방문 시점 IGA 가 0 또는 1 이거나 , 2 이상 개선된 대상자의 비율 6) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 SCORAD index 가 50% 이상 감소한 대상자의 비율 (SCORAD 50) 7) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 SCORAD index 의 변화율 및 변화량 8) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 병변 BSA 의 변화율 및 변화량 9) 베이스라인 대비 12 및 24 주 시점 혈청 total IgE 의 변화율 및 변화 량10) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 cytokine 의 변화율 및 변화량 11) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 DLQI 의 변화율 및 변화량 12) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 POEM 의 변화율 및 변화량 13) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 Peak pruritus NRS 의 변화율 및 변화량 14) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 호산구(eosinophil) 의 변화율 및 변화량 2. 제 2a상 임상시험 1) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 가 50% 이상 감소한 대상자의 비율 (EASI 50) 2) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 가 75% 이상 감소한 대상자의 비율 (EASI 75) 3) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 의 변화율 및 변화량 4) 매 평가방문 시점 IGA 가 0 또는 1 인 대상자의 비율 5) 매 평가방문 시점 IGA 가 0 또는 1 이거나 , 2 이상 개선된 대상자의 비율 6) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 SCORAD index 가 50% 이상 감소한 대상자의 비율 (SCORAD 50) 7) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 SCORAD index 의 변화율 및 변화량 8) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 병변 BSA 의 변화율 및 변화량 9) 베이스라인 대비 12 및 24 주 시점 혈청 total IgE 의 변화율 및 변화량 10) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 cytokine 의 변화율 및 변화량 11) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 DLQI 의 변화율 및 변화량 12) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 POEM 의 변화율 및 변화량 13) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 Peak pruritus NRS 의 변화율 및 변화량 14) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 호산구(eosinophil 의 변화율 및 변화량 15) 베이스라인 시점부터 24 주 시점까지 의 구제약 사용횟수 및 총 사용량 | |
| 13) 1차 지표 통계분석방법 | 유효성 평가변수 중 연속형 변수인 변화율, 변화량, 사용횟수 및 총 사용량은 기술통계량(대상자 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값, 최댓값)을 제시하고, 범주형 변수인 비율은 빈도와 백분율로 제시한다. | |
| 14) 임상시험기간 | 임상시험심사위원회 승인일로부터 약 80개월 | |
| 15) 목표 시험대상자 수 | 1. 제 1상 임상시험 용량군 2개, 각 용량군 3명 또는 6명(총 최대 12명) 2. 제 2a 임상시험 용량군 4개, 각 용량군 30명(총 120명) | |
| 16) 예상종료일 | 2032-09-30 | |
| 3. 변경신청 사유 | 제1/2a상에서 제1상과 2a상으로 세분화하여 제2a상의 임상시험 선정/제외 기준을 별도 제시함. 군간 충분한 유효성 및 안전성 정보를 수집할 수 있도록 임상 디자인 변경 | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2025-11-11 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 변경승인일 및 사실발생(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)에서 통보받은 날짜입니다. | ||
| ※ 관련 공시 | 2025-05-02 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)의 반복투여 제1/2a 임상시험계획 변경승인신청) | |