차바이오텍, 조기난소부전 치료제 임상 1상 결과 발표

2025-09-18 | AI공시

[디지털투데이 AI공시] 세포치료제 개발업체 차바이오텍이 9월 18일 공시를 통해 조기난소부전 환자를 대상으로 한 CordSTEM-ST의 임상 1상 결과를 발표했다.

공시에 따르면, 이번 임상시험은 차의과대학교 분당차병원에서 대한민국 식품의약품안전처(MFDS)의 승인을 받아 진행됐다. 2022년 1월 28일 신청 후 2022년 11월 9일 승인된 이 시험은 조기난소부전 환자 6명을 대상으로 CordSTEM-ST의 안전성과 내약성을 평가했다.

시험 결과, 6명의 대상자 모두에서 21건의 이상사례가 발생했으나, 모두 중증도는 Grade 2 이하로 보고됐다. 차바이오텍은 2029년까지 임상 참여 대상자에 대한 장기추적조사를 계획하고 있으며, 이번 결과를 글로벌 세포주 구축을 위한 기초 자료로 활용할 예정이다.

종목시세정보에 따르면, 9월 18일 오후 3시 1분 한국거래소 기준 차바이오텍의 주가는 전일 대비 2.80% 하락한 1만1110원에 거래되고 있다.

최근실적을 보면, 차바이오텍은 2024년 12월 연결 기준으로 자산총계 2조1944억원, 부채총계 1조4755억원, 자본총계 7188억원을 기록했다. 매출액은 1조450억원, 영업손실 597억원, 당기순손실 146억원으로 집계됐다.

투자판단관련주요경영사항(임상시험결과)(조기난소부전환자에서의CordSTEM-ST의안전성및내약성을평가하기위한임상시험의임상시험결과보고서(CSR)수령)

투자 유의사항		- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1. 제목		조기난소부전 환자에서의 CordSTEM-ST의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 임상시험의 임상시험결과보고서(CSR) 수령
2. 주요내용	1) 임상시험명칭	조기난소부전 환자에서 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포 치료의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 단회 투여, 제1상 임상시험
	2) 임상시험단계	제1상
	3) 임상시험승인기관	대한민국 식품의약품안전처(MFDS)
	4) 임상시험실시국가	대한민국
	5) 임상시험실시기관	차의과대학교 분당차병원
	6) 대상질환	조기난소부전(Premature Ovarian Insufficiency, POI)
	7) 신청일	2022-01-28
	8) 승인일	2022-11-09
	9) 등록번호	NCT06578039 {미국 임상등록 사이트(clinicaltrials.gov)에서 임상시험 진행경과 확인 가능}
	10) 임상시험 목적	조기난소부전 환자를 대상으로 CordSTEM-ST 단회 투여 후의 안전성(Safety) 및, 내약성을 평가하고, 최대내약용량(Maximum Tolerated Dose, MTD)을 확인하며, 잠재적 치료 효과를 평가한다.
	11) 임상시험 방법	본 임상시험은 조기난소부전 환자를 대상으로 임상시험용 의약품(CordSTEM-ST) 투여 후 안전성과 내약성을 평가하기 위한 단회 투여, 제1상 임상시험으로 설계되었다. 본 임상시험에 참여할 것을 자발적으로 서면 동의한 시험대상자에 대하여 스크리닝 검사를 실시하였다. 스크리닝 검사 결과, 선정/제외기준을 만족한 시험대상자에 한하여 본 임상시험에 등록되었다. 본 임상시험은 Traditional 3+3 design을 적용하여 선정/제외기준에 적합한 3명의 시험대상자를 순차적으로 등록하였으며 시험 계획서에 따라 첫 임상시험용 의약품 투여일부터 28일 동안 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity, DLT)을 평가하였다. 용량제한독성(DLT)은 National Cancer Institute(NCI)-Common Terminology Criteria for Adverse Events(CTCAE) Version 5.0의 Grade 3 이상의 약물이상반응(Adverse Drug Reaction, ADR) 발현으로 정의하였다. 시험군 1 또는 시험군 2에서 용량제한독성(DLT)이 발생한 경우 일차적으로 시험자의 판단 하에 시험대상자의 참여 지속 여부를 결정하며, 최대내약용량(MTD)은 동일 투여군에서 6명 중 2명 이상의 시험대상자에서 용량제한독성(DLT)이 발생한 용량의 이전 용량으로 정의하는 것으로 하였다. 임상시험용 의약품 투여와 관련하여 용량제한독성(DLT)이 발생한 시험대상자에 대해서는 발생한 용량제한독성(DLT)이 소실되거나, 베이스라인 수준으로 회복되거나, 또는 시험자가 판단하기에 더 이상의 치료나 추적관찰이 필요 없을 수준으로 회복될 때까지 적절한 치료 및 추적관찰을 계획하였다. 본 임상시험의 용량 증량 여부는 평가위원회(Steering Committee, SC)의 결정을 참고하여 의뢰자가 최종 결정하였다. 28일간의 용량제한독성(DLT) 평가기간이 완료된 시험대상자는 스크리닝, 베이스라인 방문을 포함하여 임상시험용 의약품 투여 후 8주, 12주, 16주, 24주 시점까지 방문을 진행하였다. 임상시험 기간 동안 안전성 평가는 임상시험용 의약품 투여 후 이상사례, 내약성 평가, 실험실 검사, 신체검진, 활력징후 및 심전도 검사로 수행하였다. 중도탈락/종료방문에 해당하는 검사를 모두 수행한 후에는 별도 계획서를 통하여 장기 안전성 평가를 위해 임상시험용 의약품 투여 완료 후 5년의 장기추적조사를 실시할 것이다.
	12) 1차 지표	임상시험용 의약품 투여 후 2주, 4주, 8주, 12주, 16주, 24주 시점에 하기의 항목을 평가한다. 1) 이상반응 2) 실험실 검사 3) 신체검진 4) 활력징후 5) 심전도 검사
	13) 임상시험기간	임상시험심사위원회(IRB) 승인일로부터 12개월
	14) 목표 시험대상자 수	6~12 명
3. 시험결과	1) 1차 지표 통계분석방법	1) 이상반응 본 임상시험의 모든 이상반응은 Medical Dictionary for Regulatory Activities(MedDRA) 최신 Version에 따라 System Organ Class(SOC) 및 Preferred Term(PT)으로 표준화한다. 각 투여군 별로 이상반응(AE), 약물이상반응(ADR), 중대한 이상반응(SAE) 및 중대한 약물이상반응(Serious Adverse Drug Reaction, SADR) 등이 발생한 시험대상자 수, 발현건수, 발현율 및 발현율에 대한 95% 신뢰구간을 제시한다. 각 시험군 간의 차이를 확인하기 위해 Pearson's chi-square test 또는 Fisher's exact test로 분석한다. 또한, 임상시험에서 발생한 이상반응 및 약물이상반응은 각 투여군에 따라 SOC와 PT 기준으로 발현 시험대상자 수, 발현건수, 발현율 및 발현율에 대한 95% 신뢰구간을 제시하고, 중증도 별로 발현한 이상반응 및 약물이상반응에 대해서도 SOC와 PT 기준으로 발현 시험대상자 수, 발현건수, 발현율 및 발현율에 대한 95% 신뢰구간을 제시한다. 중대한 이상반응, 이상반응으로 인해 중도탈락한 시험대상자에 대한 목록을 제시한다. 본 임상시험 기간 중 발생한 악성 종양 발생 여부에 대해서, 임상시험용 의약품 투여 후 종양 발생 여부를 제시한다. 본 임상시험 기간 중 발생한 사망에 대해서, 임상시험용 의약품 투여 후 모든 방문 시점에 시험대상자의 사망 여부를 제시하고, 사망한 시험대상자에 대해 목록을 제시한다. 2) 실험실 검사 실험실 검사의 연속형 변수 항목은 모든 방문 시점에서 시점별 측정치 및 베이스라인 대비 변화율에 대한 기술통계량을 제시하고 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 변화에 대해 Paired t-test 또는 Wilcoxon signed rank test로 분석한다. 범주형 변수 항목은 모든 방문 시점에서 시점별 각 범주의 빈도 및 백분율을 제시하고 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 변화에 대해 McNemar's test로 분석한다. 각 시험군 간의 차이를 확인하기 위해 two sample t-test 또는 Wilcoxon rank-sum test로 분석한다. 또한, 실험실 검사 결과를 각 임상시험 실시기관의 정상범위를 기준으로 정상(Normal), 임상적으로 의미없는 비정상(Not Clinically Significant, NCS) 또는 임상적으로 의미있는 비정상(Clinically Significant, CS)으로 구분하여 시점별 각 범주의 빈도 및 백분율을 제시하고, 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 각 방문의 변화에 대해 shift-table을 제시하고 McNemar's test로 분석한다. 임상시험용 의약품 투여 전에 정상(Normal) 또는 임상적으로 의미없는 비정상(NCS)이었으나 임상시험용 의약품 투여 후 임상적으로 의미있는 비정상(CS)으로 변화를 보인 시험대상자에 대하여 목록을 제시한다. 3) 신체검진 임상시험용 의약품 투여 전에 정상(Normal) 또는 임상적으로 의미없는 비정상(NCS)이었으나 임상시험용 의약품 투여 후 임상적으로 의미있는 비정상(CS)으로 변화를 보인 시험대상자에 대하여 목록을 제시한다. 4) 활력징후 각 방문 시점에서 시점별 측정치 및 베이스라인 대비 변화율에 대한 기술통계량을 제시하고 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 변화에 대해 Paired t-test 또는 Wilcoxon signed rank test로 분석한다. 각 시험군 간의 차이를 확인하기 위해 two sample t-test 또는 Wilcoxon rank-sum test로 분석한다. 5) 심전도 검사 시점별 측정치 및 베이스라인 대비 변화율에 대한 기술통계량을 제시하고, 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 변화에 대해 Paired t-test 또는 Wilcoxon signed rank test로 분석한다. 각 시험군 간의 차이를 확인하기 위해 two sample t-test 또는 Wilcoxon rank-sum test로 분석한다. 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 각 방문 별 시험대상자의 변화를 정상(Normal), 임상적으로 의미없는 비정상(NCS) 또는 임상적으로 의미있는 비정상(CS)으로 요약하여 shift-table로 제시하고 McNemar's test로 분석한다. 임상시험용 의약품 투여 전에 정상(Normal) 또는 임상적으로 의미없는 비정상(NCS)이었으나 임상시험용 의약품 투여 후 임상적으로 의미있는 비정상(CS)으로 변화를 보인 시험대상자에 대하여 요약한다.
3. 시험결과	2) 결과값	본 임상시험 등록 후 임상시험용 의약품을 최소 한번 이상 투여 받고, 안전성 평가를 완료한 Safety Set 시험대상자 6명를 대상으로 안전성을 평가하였다. 총 6명 중 6명(100%)에서 21건의 이상사례가 발생하였으며, PT 기준으로 'Vaginal discharge' 2명(33.33%, 3건), 'Myalgia' 2명(33.33%, 2건), 'Abdominal pain lower'가 1명(16.67%, 2건) 등의 순으로 나타났다. 보고된 21건의 이상사례 모두 중증도는 Grade 2 이하였다. 임상시험용의약품과의 인과관계가 있는 것으로 판단된 약물이상반응(ADR)은 5명(83.33%)에서 17건 발생하였다. PT 기준으로 'Vaginal discharge' 2명(33.33%, 3건), 'Myalgia' 2명(33.33%, 2건), 'Breast discomfort', 'Non-cardiac chest pain', 'Temperature intolerance', 'Abdominal pain lower', 'Vomiting', 'Dizziness', 'Headache', 'Palpitations', 'Infusion related reaction', 'Cough', 'Acne', 'Hot flush'가 각 1명(16.67%, 1건)으로 나타났다. 이 중 예상하지 못한 약물이상반응(Unexpected ADR) 은 2명(33.33%)에서 4건 발생하였으며, PT 기준으로 'Vaginal discharge' 2명(33.33%, 3건), 'Breast discomfort' 1명(16.67%, 1건)이었다. 보고된 4건의 예상하지 못한 약물이상반응의 중등도는 모두 Grade 1(Mild)이었으며, 취해진 처치 없이 회복되었다. 중대한 이상사례는 1명(16.67%)에서 1건 발생하였다. PT 기준으로 'Infusion related reaction'이었으며, 해당 SAE는 중대한 약물이상반응으로 보고되었다. 중등도는 Grade 1(Mild), 임상시험용 의약품과의 인과관계는 관련성이 의심됨(Possibly related)으로 치료약물 투여 후 회복되었다. 중대하고 예상하지 못한 약물이상반응은 발생하지 않았다. 실험실 검사, 신체검진, 활력징후 및 심전도 검사 결과, 베이스라인에 정상 또는 임상적으로 의미없는 비정상(NCS) 이었으나, 임상시험용 의약품 투여 후 임상적으로 의미있는 비정상(CS)으로 변화를 보인 시험대상자는 없었다.
4. 사실발생(확인)일		2025-09-18
5. 향후계획		2029년까지 임상 참여 대상자에 대한 장기추적조사를 진행할 계획이며, 본 임상시험을 통해 확보한 결과는 글로벌 세포주 구축을 위한 기초 자료로 활용할 예정임.
6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 상기 '4. 사실발생(확인)일'은 당사가 CRO(Contract Research Organization)로부터 임상시험결과보고서(CSR)를 전달받은 날짜입니다. - 본 임상 결과는 당사의 IR자료 등으로 활용할 예정입니다.
※ 관련 공시	2025-05-28 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(조기난소부전 환자에서의 CordSTEM-ST의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 임상시험의 Topline data 수령) 2022-11-09 투자판단 관련 주요경영사항(조기난소부전(POI) 환자 대상 탯줄유래 줄기세포 치료의 제1상 임상시험 승인) 2022-01-28 투자판단 관련 주요경영사항(조기난소부전 환자를 대상으로 하는 'CBT210-POI' 치료제의 임상 제1/2a상 임상시험계획서 제출)